遗传性耳聋有望被治疗美科学家与总统产生

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撰文

黄华、惠家明、冯枭、刘天霖

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叶水送

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No.1遗传性耳聋有望被治疗

不久前，Nature的年度十大人物榜单中，美国Broad研究所DavidLiu教授凭借在基因编辑领域的杰出贡献榜上有名。近日，DavidLiu及其合作者再次利用基因编辑技术延缓了“贝多芬小鼠”的遗传性耳聋。这一研究成果在本期Nature杂志发表，并获高度评价。在这项研究中，研究人员基于贝多芬小鼠模型，利用Cas9蛋白和sgRNA对只有一个碱基突变的Tmc1Bth基因实现了特异性敲除，保留野生型Tmc1基因，从而实现延缓老鼠失聪效果。这项研究为治疗人类遗传性耳聋带来曙光。研究人员希望进一步完善这一技术，力求早日实现应用。

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